Vertex는 낭포성 섬유증 치료 분야에서 매우 강력하고 내구성 있는 프랜차이즈를 보유하고 있습니다.
새로운 규제 승인 및 치료법은 계속해서 성장하고 수익과 수익을 향상시킬 것입니다.
30억 달러의 잉여 현금 흐름으로 회사는 또 다른 블록버스터를 만들 수 있는 많은 옵션을 가지고 있습니다.
낭포성 섬유증은 환자가 숨을 쉴 때마다 싸워야 하는 치명적인 폐 질환입니다. 치료법에 대한 희망은 30여 년 전 연구자들이 질병을 일으키는 유전적 변이를 처음으로 분리했을 때 나타났습니다.
Vertex Pharmaceuticals ( NASDAQ:VRTX ) 는 폐활량의 현저한 개선을 보여주는 치료법으로 이러한 희망을 실현했습니다.
2019년 Vertex는 매우 효과적인 삼중 요법인 Trikafta를 출시했습니다. 이후 모든 Vertex 제품의 총 매출은 2017년 17억 달러에서 2020년 62억 달러로 증가했습니다. 이 회사는 작년에 67억 달러의 현금으로 마감했으며 30억 달러 이상의 잉여 현금 흐름을 창출했습니다 . 2037년까지 지속되는 특허를 통해 Vertex는 믿을 수 없을 정도로 내구성이 뛰어난 프랜차이즈의 토대를 마련했습니다.
경외심을 불러일으키는 현금 생산에도 불구하고 Vertex의 주가는 52주 최고가에서 35% 하락했습니다. Vertex는 낭포성 섬유증 시장이 도청되지 않을까 걱정하는 일부 투자자와 함께 자체 성공의 희생자일 수 있습니다.
감소는 또한 희귀 유전 질환 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)을 표적으로 하는 두 가지 새로운 치료제에 대한 임상 프로그램 을 중단 하기로 한 회사의 결정에 기인합니다. 이러한 실패는 내부 개발 파이프라인에 그림자를 드리우고 일부에서는 Vertex가 성공을 반복할 수 있는지 궁금해합니다.
큰 질문은 "정점은 여기에서 어디로 가나요?"입니다. 이러한 우려에도 불구하고 많은 현금 쿠션이나 미래 성장을 위한 많은 옵션을 보유한 생명공학 기업 은 거의 없습니다 . Vertex는 몇 주 안에 분기별 수익을 보고할 것이며, 투자자들은 경영진이 장기적 잠재력을 실행하고 있다는 신호에 대해 세 가지 영역을 주시해야 합니다.
1. 핵심 낭포성 섬유증 시장의 지속적인 성장
낭포성 섬유증 치료제 시장은 현재 미국, 캐나다, 유럽 및 호주 전역에서 83,000명으로 추정됩니다. 이러한 잠재적 환자 중 약 20,000명은 Vertex가 승인 및 상환을 위해 계속 노력하고 있는 국가에 있습니다. 또 다른 10,000명은 12세 미만의 어린이입니다. Vertex는 1개의 돌연변이가 있는 6-11세 어린이에 대해 6월에 미국 규제 승인을 받았습니다. 유럽의 이 젊은 인구에 대한 규제 제출도 2021년에 예상됩니다.
또 다른 긍정적인 발전은 테자카프터와 VX-121("차세대 교정제") 및 VX-561(새로운 강화제)을 결합하여 낭포성 섬유증을 유발하는 결함 있는 단백질의 기능을 회복시키는 새로운 요법의 가능성입니다. 새로운 복합 요법은 또한 Vertex가 특허에 대해 다른 회사에 지불하는 로열티를 절반으로 줄일 것으로 예상됩니다. 이러한 발전은 Vertex의 특허 보호를 미래까지 더욱 확장할 수 있는 추가적인 이점을 제공합니다. 올해 말에 3상 시험이 있을 예정이다.
이러한 모든 발전은 지속적인 장기 매출 및 이익 성장에 좋은 징조입니다. 투자자는 추가 국가, 연령 그룹 및 치료법에 대한 규제 승인 및 상환의 진행 상황을 찾아야 합니다.
2. 새로운 CRISPR 요법으로 진행
Vertex와 협력 파트너인 CRISPR Therapeutics ( NASDAQ:CRSP ) 는 중증 겸상적혈구병(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 치료에 사용되는 CRISPR/Cas9 기반 유전자 편집 요법인 CTX001에 대한 인상적인 결과를 발표했습니다.
CTX001은 수십억 달러의 상업적 기회를 나타냅니다. 미국과 유럽에는 초기에 CTX001에 적격인 환자가 약 32,000명 있으며, 총 170,000명의 환자가 보다 부드러운 컨디셔닝 요법을 받을 수 있습니다. 잠재적인 승인은 적어도 2년은 남았지만 Vertex는 가장 먼저 시장에 출시될 수 있으며 최종 수익의 60%를 가져갈 것 입니다.
투자자는 향후 18개월에서 24개월 사이에 규제 제출과 사전 상업화 활동 시작을 찾아야 합니다.
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